11月17日訊

四川大學(xué)華西醫院腫瘤科主任盧鈾帶領(lǐng)團隊近日開(kāi)展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術(shù)人類(lèi)臨床試驗：他們從一位轉移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞，對其進(jìn)行基因修改后再注入患者體內。

據科技日報11月17日消息，用其他基因編輯技術(shù)開(kāi)展的早期臨床試驗已經(jīng)表現出很好的療效，而引入CRISPR技術(shù)，會(huì )讓治療變得更加簡(jiǎn)單高效。據《自然》雜志網(wǎng)站16日報道，盧鈾這次的試驗已經(jīng)于今年7月獲得醫院倫理團評審通過(guò)。本計劃8月就向病人注射經(jīng)過(guò)CRISPR基因編輯的細胞，但因培養和擴增細胞比預期所用時(shí)間延長(cháng)，試驗不得不推遲到10月28日。

他們利用CRISPR技術(shù)讓免疫細胞中負責編碼PD-1蛋白的基因失去活性，然后在實(shí)驗室對編輯過(guò)的細胞培養擴增，達到一定數量后再重新注入患者體內。PD-1蛋白能阻止免疫細胞產(chǎn)生應答反應，癌癥細胞充分利用了PD-1的這一功能特性，不斷在體內繁殖擴散。盧鈾希望，經(jīng)過(guò)修改后不再含有PD0-1蛋白的細胞能治好患者的肺癌。

盧鈾表示，試驗進(jìn)展順利，他們很快會(huì )對患者進(jìn)行第二次注射，但因簽有保密協(xié)議，他拒絕透露更多細節。整個(gè)試驗計劃有10人參加，每個(gè)病人根據病情會(huì )分別接受兩次、三次或四次注射。研究人員會(huì )在注射之后的6個(gè)月內關(guān)注參與患者是否出現嚴重副作用，6個(gè)月后再評估該療法的效果。

美國賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)專(zhuān)家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能加速全世界競相開(kāi)展基因編輯療法的人類(lèi)臨床試驗。

分析人士稱(chēng)，基因編輯技術(shù)在人類(lèi)基因治療的應用及普及已是大勢所趨、隨著(zhù)更深入的研究和發(fā)展，其商業(yè)價(jià)值不容小覷。此外，精準醫學(xué)已于今年入選“十三五 ”百大項目，上升為國家戰略，更為我國基因編輯技術(shù)的發(fā)展帶來(lái)強有力的催化作用。A股上市公司中，擁有核心技術(shù)的個(gè)股值得重點(diǎn)關(guān)注。

重點(diǎn)個(gè)股解析

勁嘉股份：與國內基因編輯領(lǐng)域領(lǐng)先研究機構中山大學(xué)建立深度合作，切入CRISPR/CAs9編輯技術(shù)研究及應用領(lǐng)域。2015年12月公司與中山大學(xué)抗衰老研究中心簽署了《戰略合作意向書(shū)》，共同推進(jìn)“基因編輯與細胞治療”等生物技術(shù)科研成果的應用和產(chǎn)業(yè)化。隨后公司又與中山大學(xué)簽署了技術(shù)開(kāi)發(fā)（合作）合同，目標是建立基于CRISPR/Cas9技術(shù)的地中海貧血疾病基因修正的技術(shù)體系。項目負責人黃軍就2015年4月發(fā)表了全球第一篇有關(guān)利用CRISPR技術(shù)修正人類(lèi)三原核胚胎致病基因的基礎科學(xué)研究報告，入選《自然》2015年度對全球科學(xué)界產(chǎn)生重大影響的十大人物。

東富龍：增資9000萬(wàn)元獲得上海伯豪生物技術(shù)有限公司34.0206%的股權，成為伯豪生物第一大股東。伯豪生物的主營(yíng)業(yè)務(wù)為生物CRO技術(shù)服務(wù)業(yè)務(wù)，可提供基因組編輯技術(shù)-CRISPR/Cas9技術(shù)定制服務(wù)，已完成胃癌、肺癌、Hela、293T、肝癌等細胞的建系、20多種腫瘤細胞系CRISPR/Cas9測試、15個(gè)GEne的敲除和2個(gè)miRNA的刪除等。2015年12月31日，公司發(fā)布公告擬投資不低于1億元設立重慶精準醫療產(chǎn)業(yè)技術(shù)研究院，未來(lái)東富龍醫療將逐步建立基因測序、分子診斷、細胞治療三大平臺，打造精準醫療研、產(chǎn)、銷(xiāo)為一體的大生態(tài)系統。

銀河生物：2015年5月發(fā)布公告，斥資5億元以增資并購方式取得投資標的南京生物的90%股份。南京生物是南京大學(xué)生物醫藥研究院和南京大學(xué)模式動(dòng)物研究所的產(chǎn)業(yè)化平臺，在利用各種基因編輯技術(shù)制作轉基因模式動(dòng)物上具有領(lǐng)先的技術(shù)和經(jīng)驗。未來(lái)將啟動(dòng)模式動(dòng)物全球銷(xiāo)售渠道建設，和腫瘤免疫治療藥物篩選和檢測平臺、轉基因小鼠人源化平臺建設以及基于平臺所開(kāi)發(fā)、引進(jìn)創(chuàng )新型大分子藥物產(chǎn)業(yè)化（含治療肺癌、肝癌、淋巴瘤、肝硬化、帕金森氏癥以及類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎等疾病的新型藥物），為上市公司布局精準醫療產(chǎn)業(yè)鏈奠定基礎。

達安基因：達安基因為國內分子診斷龍頭企業(yè)，積極布局IVD 全產(chǎn)業(yè)鏈。公司打通了從上游到下游的每一個(gè)環(huán)節，在上游公司代理LIFETech 的基因測序儀器以及銷(xiāo)售自產(chǎn)儀器與試劑。同時(shí)，公司也提供基因測序服務(wù)，并已取得CFDA 的相關(guān)認證，可以開(kāi)展無(wú)創(chuàng )產(chǎn)前篩查以及腫瘤診斷及治療業(yè)務(wù)，有望帶來(lái)業(yè)績(jì)貢獻。在下游，公司以關(guān)注診斷行業(yè)相關(guān)產(chǎn)品領(lǐng)域為重點(diǎn)，不斷延伸公司的產(chǎn)業(yè)布局到大健康領(lǐng)域，形成了具有強大產(chǎn)業(yè)整合能力和擴張能力的發(fā)展平臺優(yōu)勢，為公司的長(cháng)期發(fā)展提供了強勁動(dòng)力。

迪安診斷：迪安診斷為我國經(jīng)營(yíng)規模最大、診斷項目開(kāi)展最齊全的醫學(xué)診斷服務(wù)運營(yíng)商。公司業(yè)務(wù)涵蓋醫療診斷服務(wù)外包（獨立醫學(xué)實(shí)驗室）、司法鑒定、診斷產(chǎn)品銷(xiāo)售、診斷技術(shù)研發(fā)生產(chǎn)、CRO、健康管理等多個(gè)領(lǐng)域，已在環(huán)渤海灣、長(cháng)三角、珠三角區域等14 個(gè)省市設立了19 家子公司，公司檢測項目多達2000 多個(gè)，目前公司在規模、渠道以及產(chǎn)品線(xiàn)豐富程度上都積累了一定的優(yōu)勢，使公司在這個(gè)新興行業(yè)處于主動(dòng)地位。今年公司獲得了第一批腫瘤診斷與治療項目高通量基因測序技術(shù)臨床應用試點(diǎn)資格，為公司在腫瘤測序領(lǐng)域開(kāi)展業(yè)務(wù)占得先機。

榮之聯(lián)：榮之聯(lián)主要業(yè)務(wù)由云計算和IT 服務(wù)、大數據和物聯(lián)網(wǎng)、生物云等三大業(yè)務(wù)板塊組成。榮之聯(lián)一直與華大基因有合作，憑借其在高性能計算和大容量存儲方面積累的技術(shù)優(yōu)勢，為華大基因設計、建設和維護位于深圳和香港的生物信息超算中心。以解決基因測序形成的海量數據在并行計算和存儲等方面的難題。今年，公司非公開(kāi)發(fā)行股票募集10 億元，分別投向支持分子醫療的生物云計算項目與投向基于車(chē)聯(lián)網(wǎng)多維大數據的綜合運營(yíng)服務(wù)系統項目。生物云計算項目計劃建立面向醫療機構，疾控中心，體檢中心，生物基因測序公司等機構及個(gè)人用戶(hù)的基于云計算架構的生物信息數據分析和存儲平臺，以提供滿(mǎn)足生物信息海量存儲，及時(shí)分析及大批量處理或快速現場(chǎng)處理的IT 服務(wù)。