臍帶血造血干細胞移植成功挽救7月齡罕見(jiàn)病患兒

中國干細胞集團聯(lián)合復旦大學(xué)附屬兒科醫院，2日成功為7個(gè)月大的罕見(jiàn)病小患者千千進(jìn)行了臍帶血造血干細胞移植。

據介紹，千千患有極為罕見(jiàn)的“白細胞黏附缺陷癥Ⅰ型”，免疫力低下，體重只有5公斤。此前中國并無(wú)采用臍帶血治療該種罕見(jiàn)病的案例。小千千也成為了當下可查到的患有該癥，且成功獲得救治的，年齡最小、體重最輕的患者。

據知，在世界范圍內，治療“白細胞黏附缺陷癥Ⅰ型”多采用全相合外周血/骨髓移植治療方法，該方法配型成功率低、配型周期長(cháng)。用臍帶血造血干細胞移植是最合適、最有效的治療這類(lèi)免疫缺陷病的方法之一。

中國干細胞集團方面當日告訴記者，“白細胞黏附缺陷癥Ⅰ型”是因為基因缺陷，使白細胞不能黏附和穿過(guò)血管內皮細胞?；颊叩呐R床特征為反復嚴重細菌感染，局部無(wú)膿性物產(chǎn)生，傷口愈合差。這種疾是極難被正確診斷出來(lái)的。

小千千的家人告訴記者，千千的親生姐姐，在5個(gè)月大時(shí)不幸夭折，其病癥就是發(fā)熱、蜂窩織炎、重癥感染。此前，小千千曾在武漢市婦幼保健院等處接受檢查，但均未得到正確診斷。最后，小千千輾轉至復旦大學(xué)附屬兒科醫院。該院血液科主任錢(qián)曉文確診孩子所患的是極為罕見(jiàn)的“白細胞黏附缺陷癥Ⅰ型”。

采取臍帶血造血干細胞移植是治療該病的理想方案。中國干細胞集團透露，經(jīng)過(guò)配型檢索，該集團旗下的重慶市干細胞庫很快配到了一份符合移植需求的臍帶血造血干細胞。

國慶節，干細胞集團臨床工作人員護送珍貴的臍帶血乘飛機從重慶來(lái)滬。由于臍帶血造血干細胞不能接受X光照射，必須隨身攜帶，且對運輸條件有非常嚴格要求，相關(guān)航空公司專(zhuān)門(mén)開(kāi)辟了綠色通道。

2日，在上海市復旦大學(xué)附屬兒科醫院血液科無(wú)菌倉內，珍貴的臍帶血造血干細胞被緩緩輸入患者小千千的體內?？粗?zhù)臍帶血緩緩流入小千千的體內，孩子父母百感交集。千千媽媽說(shuō)，以前就聽(tīng)說(shuō)過(guò)干細胞醫療，沒(méi)想到會(huì )有這么好的效果。其他治療方法做不到的事情，干細胞醫療卻可做到。

錢(qián)曉文告訴記者，相對于骨髓移植和外周血造血干細胞移植，臍帶血具有來(lái)源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應輕、治療費用低等優(yōu)點(diǎn)。這位專(zhuān)家表示，除了能有效治療部分免疫缺陷病、白血病、再生性障礙貧血等幾十種疾病外，臍帶血造血干細胞移植能治療的疾病種類(lèi)還在不斷增加。

有著(zhù)“中國造血干細胞移植之父”之稱(chēng)的中國工程院院士陸道培曾表示，從醫學(xué)的角度，保存臍帶血是有價(jià)值的。作為醫生，他希望將來(lái)有更多病人在需要的時(shí)候能用上自體臍帶血。

據了解，目前，中國干細胞集團已與全中國83家大型醫院開(kāi)展了臨床移植合作，每年可為超過(guò)600例的病患提供臍帶血造血干細胞的臨床移植。在接受移植的患者中，體重超過(guò)30公斤的患者占78.66%，年齡超過(guò)18周歲的成人患者占58.60%，患者移植后兩年的存活率達到82.80%，均位居國際先進(jìn)水平。